Medicamentos Huerfanos Y Enfermedades Raras
En la Unión Europea (UE) se ha constatado en la actualidad un problema de salud pública debido a la existencia de enfermedades que afectan a pequeños colectivos de personas y cuyo tratamiento es desconocido o falto de investigación en lo que respecta a su eficacia, calidad y seguridad; esta situación empeora cuando se comprueba que la laguna existente en conocimientos médicos no sólo afecta a los tratamientos, sino que también se extiende a las enfermedades a las que van destinadas.
Para empezar a comprender la situación, se debe partir de unos conceptos básicos que son:
Enfermedad poco frecuente, también llamada poco común, rara o huérfana: Se considera enfermedad rara aquella que afecta en la UE a menos de 5 personas entre 10.000 de la Comunidad. Además del criterio epidemiológico, este tipo de enfermedad debe ser una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica o grave. Según la OMS, existen unas 5000 enfermedades raras conocidas, de las cuales el 80 % son de origen genético. No se conoce el número total de afectados por este tipo de enfermedades, pero se calcula que en Estados Unidos existen entre 10 y 20 millones de afectados y en la UE entre el 8 y 10 % de la población de la Comunidad. Estudios por parte de la Comisión Nacional de los Estados Unidos para la enfermedades huérfanas observaron que para un tercio de los afectados fueron necesarios entre 1 y 5 años para llegar a un diagnóstico correcto, y que el 15 % estuvo sin diagnosticar durante seis o más años.
Medicamento huérfano: se considera medicamento huérfano aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes pero que difícilmente sería comercializado por falta de perspectivas de venta una vez en el mercado. Este último punto es importante puesto que más del 90 % de los medicamentos comercializados provienen de la industria farmacéutica, la cual antes de invertir en la investigación y desarrollo (I+D) de una nueva terapia, debe calcular si podrán recuperar mediante ventas dicha inversión que puede llegar a ser del orden de unos 200 millones de euros.
La situación descrita de un medicamento huérfano hace en sí misma que productos muy necesarios para pequeños colectivos de afectados sean abandonados en el olvido por su bajo valor comercial. Consciente de ello la UE a finales de 1999 aprobó un Reglamento donde definió legalmente los requisitos que debía cumplir un medicamento para obtener la declaración de huérfano, y qué ventajas respecto a otro tipo de medicamentos iba a tener, esto es, los incentivos para la industria farmacéutica con el objetivo de despertar el interés en el I+D de este tipo de productos. El incentivo principal es la exclusividad de mercado, donde un laboratorio que comercialice un medicamento huérfano, tendrá el monopolio durante 10 años del tratamiento para esa enfermedad rara, y sólo se aprobará otro medicamento huérfano para la misma indicación si aporta un beneficio considerable a quienes padecen la enfermedad.
Esta medida de dar una exclusividad de mercado a un medicamento huérfano para alentar a la industria farmacéutica a la inversión en este tipo de tratamientos se está aplicando desde 1983 en Estados Unidos tras la aprobación de la Orphan Drug Act, y se puede afirmar que ha sido la pieza clave del éxito de la norma ya que desde entonces la proliferación de medicamentos huérfanos no ha dejado de subir y se han beneficiado más de 8 millones de americanos, de los cuales 1 millón son niños.
En la UE se ha afrontado el problema de los medicamentos huérfanos y sus enfermedades diana desde la perspectiva comunitaria para aunar esfuerzos en la recogida de información ya sea epidemiológica o científica, puesto que al haber pocos pacientes y muy diseminados por la Comunidad su control se hace más difícil si se hace por cada Estado miembro por separado.
Pero no hay que olvidar que el verdadero motor para que la UE se movilizara en la resolución el problema público creado por las enfermedades huérfanas y sus tratamientos, han sido (al igual que en Estados Unidos) las asociaciones de afectados, el colectivo que sufre este tipo de enfermedades, que en su mayoría son de gran padecimiento y coste y al que se le une la incertidumbre de su desconocimiento por el mundo médico y la escasez de otras personas que lo padezcan.
Publicado por PROFESOR COCCA at 13:21
Para empezar a comprender la situación, se debe partir de unos conceptos básicos que son:
Enfermedad poco frecuente, también llamada poco común, rara o huérfana: Se considera enfermedad rara aquella que afecta en la UE a menos de 5 personas entre 10.000 de la Comunidad. Además del criterio epidemiológico, este tipo de enfermedad debe ser una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica o grave. Según la OMS, existen unas 5000 enfermedades raras conocidas, de las cuales el 80 % son de origen genético. No se conoce el número total de afectados por este tipo de enfermedades, pero se calcula que en Estados Unidos existen entre 10 y 20 millones de afectados y en la UE entre el 8 y 10 % de la población de la Comunidad. Estudios por parte de la Comisión Nacional de los Estados Unidos para la enfermedades huérfanas observaron que para un tercio de los afectados fueron necesarios entre 1 y 5 años para llegar a un diagnóstico correcto, y que el 15 % estuvo sin diagnosticar durante seis o más años.
Medicamento huérfano: se considera medicamento huérfano aquel destinado a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras o de enfermedades graves más comunes pero que difícilmente sería comercializado por falta de perspectivas de venta una vez en el mercado. Este último punto es importante puesto que más del 90 % de los medicamentos comercializados provienen de la industria farmacéutica, la cual antes de invertir en la investigación y desarrollo (I+D) de una nueva terapia, debe calcular si podrán recuperar mediante ventas dicha inversión que puede llegar a ser del orden de unos 200 millones de euros.
La situación descrita de un medicamento huérfano hace en sí misma que productos muy necesarios para pequeños colectivos de afectados sean abandonados en el olvido por su bajo valor comercial. Consciente de ello la UE a finales de 1999 aprobó un Reglamento donde definió legalmente los requisitos que debía cumplir un medicamento para obtener la declaración de huérfano, y qué ventajas respecto a otro tipo de medicamentos iba a tener, esto es, los incentivos para la industria farmacéutica con el objetivo de despertar el interés en el I+D de este tipo de productos. El incentivo principal es la exclusividad de mercado, donde un laboratorio que comercialice un medicamento huérfano, tendrá el monopolio durante 10 años del tratamiento para esa enfermedad rara, y sólo se aprobará otro medicamento huérfano para la misma indicación si aporta un beneficio considerable a quienes padecen la enfermedad.
Esta medida de dar una exclusividad de mercado a un medicamento huérfano para alentar a la industria farmacéutica a la inversión en este tipo de tratamientos se está aplicando desde 1983 en Estados Unidos tras la aprobación de la Orphan Drug Act, y se puede afirmar que ha sido la pieza clave del éxito de la norma ya que desde entonces la proliferación de medicamentos huérfanos no ha dejado de subir y se han beneficiado más de 8 millones de americanos, de los cuales 1 millón son niños.
En la UE se ha afrontado el problema de los medicamentos huérfanos y sus enfermedades diana desde la perspectiva comunitaria para aunar esfuerzos en la recogida de información ya sea epidemiológica o científica, puesto que al haber pocos pacientes y muy diseminados por la Comunidad su control se hace más difícil si se hace por cada Estado miembro por separado.
Pero no hay que olvidar que el verdadero motor para que la UE se movilizara en la resolución el problema público creado por las enfermedades huérfanas y sus tratamientos, han sido (al igual que en Estados Unidos) las asociaciones de afectados, el colectivo que sufre este tipo de enfermedades, que en su mayoría son de gran padecimiento y coste y al que se le une la incertidumbre de su desconocimiento por el mundo médico y la escasez de otras personas que lo padezcan.
Publicado por PROFESOR COCCA at 13:21
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